近日，科伦博泰生物KL590586（EP0031）（RET小分子激酶抑制剂，简称A400）项目合作方英国Ellipses Pharma获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗RET融合阳性实体瘤。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病药物，并给予相关产品政策支持，因此，获得孤儿药认定对于新药研发具有重要意义。本次A400（EP0031）获得美国FDA孤儿药资格认定后，有望加快推进在美国的临床试验及上市注册的进度，同时，可享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权。

A400（EP0031）是新一代选择性RET抑制剂（SRI）。对常见的RET基因融合和突变具有广泛活性，且具有克服第一代SRI耐药的潜力。在临床前研究中，A400（EP0031）在体外和体内对RET激酶表现出良好的抑制活性，在动物模型中也表现出良好的血脑屏障穿透性。目前，科伦博泰生物正在中国开展A400（EP0031）针对晚期RET阳性非小细胞肺癌的关键临床研究。

2021年3月，科伦博泰生物授予Ellipses Pharma A400（EP0031）包括美国和欧洲在内的部分地区独家授权，科伦博泰生物保留大中华区、韩国、新加坡和马来西亚等部分亚太地区的权利。

2022年6月，A400（EP0031）已获得FDA批准的新药临床研究申请（IND），进行RET基因改变的恶性肿瘤患者的Ⅰ/Ⅱ期临床研究。

关于RET变异肿瘤

RET融合和突变存在于非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其他类型甲状腺癌、以及结直肠癌等多种肿瘤中，因此，针对RET基因改变的治疗有望成为一种不限癌种的治疗方式。而针对RET基因改变的患者，传统化疗和免疫治疗效果有限，尤其使用第一代SRI治疗后产生耐药的患者，可接受的治疗选择有限，且预后较差，依然存在未能满足的临床需求。

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